פריצות דרך ברפואה הן מרגשות. הם מבטיחים להקל על הסבל האנושי, לפעמים בקנה מידה עולמי. אבל לוקח שנים, אפילו עשרות שנים, עד שתרופות וטיפולים חדשים עוברים ממחקר לארון התרופות שלך. בדרך, רובם ימעדו בשלב מסוים. ניסויים קליניים, שבודקים טיפולים לבטיחות ויעילות, הם המכשול האחרון לפני האישור.
השנה שעברה הייתה עמוסה בחדשות על ניסויים קליניים.
תרופות שוברי הקופות Ozempic ו-Wegovy עדיין שלטו בכותרות. למרות שידועים בהשפעתם על ירידה במשקל, זה לא כל מה שהם יכולים לעשות.בניתוחמבין למעלה מ-1.6 מיליון חולים, נראה היה שהתרופות חוסמות 10 סוגי סרטן הקשורים להשמנה - כולל אלו של סרטן הכבד, הכליות, הלבלב וסרטני העור. ניסוי נוסף במשך שנה מצא כי סוג דומה של תרופהבאנשים עם מחלת אלצהיימר קלה.
בינתיים, מדענים חפרו כיצד פסיכדליה ו-MDMAוהפרעות דחק פוסט טראומטיות. השנה הייתה נסיגה יחסית לרנסנס הפסיכדלי, כשה-FDA דחה. אבל התחום עדיין זוכה להכרה בפוטנציאל הטיפולי שלו.
ואז יש לנקפאביר, זריקה שמגינה על אנשים מפני HIV. בשם "פריצת הדרך של השנה" מאתמַדָע, היריה הגן לחלוטין על נערות ונשים אפריקאיות מפני הידבקות ב-HIV. ניסוי נוסף תמך בתוצאות, והראה שהתרופה הגנה על אנשים שמקיימים יחסי מין עם גברים ביעילות של כמעט 100 אחוז. ההצלחה נובעת מהבנה חדשה של "קפסולת" החלבון השומרת על החומר הגנטי של הנגיף. לווירוסים רבים אחרים יש מבנה דומה - מה שאומר שהאסטרטגיה יכולה לעזור לחוקרים לתכנן תרופות חדשות כדי להילחם גם בהם.
אז מה מוכן לקחת את הקפיצה מפריצת דרך לאישור קליני בשנת 2025? הנה למה לצפות בשנה הקרובה.
עריכת בסיס לוקחת הזדמנות למחלת תאי מגל
עריכת בסיס היא סוג של עורך גנים, כמו האולר השוויצרי הגנטי CRISPR-Cas9. עריכת בסיס שפותחה ב-2016 חותכת גדיל DNA בודד - במקום לחתוך את שני הגדילים - מה שהופך אותה להרבה פחות סיכוי לפגוע בחלקים לא ממוקדים של הגנום.
בשנים קודמות, עריכת בסיס התחברה לטיפול ב-CAR T כדי להשמיד תאים סרטניים. בהובלת Beam Therapeutics,ניסיון משתמש בעריכה בסיסיתלערוך ארבעה גנים בתאי מערכת החיסון כדי להגביר את יכולות הציד שלהם לסרטן. מחקר נוסף,מִגדַלוֹר, שהושק לפני כמה שנים, בודק האם תאי גזע בדם ערוכים בבסיס יכולים להתמודד עם מחלת תאי חרמש חמורה, כאשר התוצאות הראשוניות צפויות בפברואר 2025.
במחלת תאי חרמש, מוטציה גנטית הופכת תאי דם אדומים נושאי חמצן מצורות חלקות דמויות סופגניה לתאים עם קצוות חדים. המחלה בסופו של דבר הורסת כלי דם וגורמת לכאב.
בסיס הניסוי של BEACON עורך תאי גזע בדם - המכונים HSCs (תאי גזע המטופואטיים) - כדי לתקן את הגנים הפגומים. תאים אלו מתפתחים בסופו של דבר לכל תאי הדם שלנו, כולל תאי דם חיסוניים, והם קריטיים לטיפול במחלות דם.
BEACON הוא תווית פתוחה וזרוע אחת, כלומר כל החולים מקבלים טיפול, והם יודעים. במהלך הניסוי, HSCs נלקחים מכל אדם ומקבלים וריאנט גן שמגביר את ההמוגלובין העוברי - חלבון הנושא חמצן בתאי דם אדומים. עלייה ברמות החלבון אמורה לשפר את הסימפטומים.
המשפט מתמודד עם רוח נגדמוות מדווחבתוצאות מוקדמות. אבל המוות יוחס לתופעות הלוואי של בוסולפן, תרופה המשמשת ליצירת מקום במח העצם - הליך סטנדרטי לפני ההשתלה - במקום לעריכת הבסיס עצמה. אם יצליח, הניסוי פותח את הדלת לטיפול במחלות תורשתיות אחרות ודוחף את הטכנולוגיה קרוב יותר לשימוש קליני.
השלכת סרטן עם סמים רדיואקטיביים
סרטן הערמונית מתגנב. עם זאת, עם ההקרנה, ניתן לזהות אותו מוקדם. תאי סרטן מנוקדים בחלבון המכונה PSMA, אשר היווה יעד לטיפולים המתמודדים עם המחלה.
לאחר למעלה מעשור של מחקר, בלטה מולקולה אחת: לוטטיום-177. הידועה גם בשם Pluvicto, התרופה הרדיואקטיבית תופסת את ה-PSMA ברגע שהוזרקה לגוף ופולטת רמות מזיקות של קרינה ישירות על תאים סרטניים. אושר לראשונה על ידיה-FDA בשנת 2022לסרטן הערמונית שכבר התפשט, התרופה שיפרה משמעותית את ההישרדות ואת איכות החיים.
Pluvicto קיבל תחילה אישור לטיפול לאחר כימותרפיה. עכשיו, משפט מתמשך,תוספת PSMA, שואל אם טיפול מוקדם עשוי להניב תוצאות טובות יותר.
בלמעלה מ-1,100 חולים עם סרטן הערמונית שטופל מינימלית שהתפשט, הניסוי בוחן טיפול מוקדם באוכלוסיית חולים מסוימת. באופן ספציפי, חולי סרטן הערמונית עוברים בדרך כלל טיפול הורמונלי כדי להילחם במחלה, אך אצל חלק מהאנשים, הטיפול יכול גם להוריד את ההיענות שלהם לפלווויקטו.
תוצאות חיוביות יהיו "מחליף משחק פוטנציאלי עבור מאות אלפי חולים עם סרטן הערמונית ברחבי העולם", אוליבר שרטור, שמוביל את הניסוי,כתבברפואת טבע.
מרכיב של גראס מתמודד עם פסיכוזה
למרות היותו לא חוקי פדרלי, לפסיכדליים יש רגע. CBD, מרכיב של גראס - אשר אינו נחשב באופן מסורתי לפסיכדלי, אך יכול להיות בעל השפעות דומות - והמפ ישכבר אושרעל ידי ה-FDA לטיפול בהתקפים בילדים שנתיים ומעלה.
מחקר קליני חדש בשםריבוד וטיפול בפסיכוזה מוקדמת (STEP)מקווה שהמולקולה תוכל לעזור גם לאנשים עם פסיכוזה מסכיזופרניה או הפרעות אחרות. המחקר מבוסס ברובו בבריטניה, והמחקר מורכב משלושה ניסויים אקראיים כפול סמיות מבוקרי פלצבו - תקן הזהב בניסויים קליניים.
כמחקר שלב 3, השלב האחרון לפני בקשת האישור, כל ניסוי יאמוד את ההשפעה של CBD עם או בלי תרופות אנטי פסיכוטיות באנשים עם שלבים שונים של פסיכוזה.
ניסוי אחד הוא עבודה עם אנשים שעברו רק פרק אחד; אחר כולל את אלה שחוו פסיכוזה עמידה לטיפולים תרופתיים. הניסוי האחרון הוא מניעתי, חוקר חולים שנמצאים בסיכון גבוה לפתח פסיכוזה. בעזרת בדיקות דם, שאלונים והדמיית מוח, הצוות שואף לאמוד עד כמה המשתתפים מגיבים ל-CBD.
זה יהיה אחד המחקרים הגדולים ביותר של CBD עד כה, שיתאם 30 אתרים ב-11 מדינות ויגייס כ-1,000 משתתפים. המחקר יחפש גם סמנים ביולוגיים שיכולים לחזות את הצלחת הטיפול. החוקרים מצפים לתוצאות ראשונות בשנת 2025, ומקווים שהניסוי יוכל לשפוך אור על ההשפעות הטיפוליות הפוטנציאליות של CBD בהפרעות פסיכיאטריות קשות.
האם בדיקת סרטן השד מותאמת אישית מגיעה אליכם?
סרטן השד נפוץ מדי. לעת עתה, הנחיות המיון הן בגודל אחד מתאים לכולם. בדרך כלל, הם מבוססים על גיל - מתחילים בערך בגיל 50 ברוב המדינות. אבל לבדיקות יש יעילות מוגבלת, והפחיתו את הסיכון למוות ב-20 אחוז בלבד.
חלק מזה נובע מההיסטוריה המשפחתית. לכל אדם יש סיכון אינדיבידואלי בהתאם לגנטיקה, אורח חיים וגורמים סביבתיים אחרים. עבור אנשים עם פוטנציאל סיכון נמוך יותר, ייתכן שלא יהיה צורך בבדיקות ממוגרפיה גם אם הן מתאימות לחשבון ההקרנה. בינתיים, עבור נשים בסיכון גבוה, סקר אינטנסיבי יותר יכול ללכוד טוב יותר תאים סרטניים.
משפט אחד, נקראבדיקת סרטן השד האישית שלי, מחפשת להפוך את בדיקת סרטן השד למותאמת יותר על סמך הסיכון. המחקר העולמי הגדול ביותר עד כה, הושק בשש מדינות עם למעלה מ-53,000 נשים. זה ישווה את התוצאות הבריאותיות של נשים שעוקבות אחר ההמלצות הנוכחיות לבדיקת סרטן השד או של נשים שמקבלות מסך מותאם אישית.
כדי להתאים את הטיפול, הצוות ישתמש בנתונים הגנטיים של המשתתפים כדי להעריך סיכון, בשילוב עם גורמים אחרים, כגון היסטוריה משפחתית וצפיפות השד. הם יעקבו אחרי הנשים ויציינו אם, או מתי, הן מפתחות סרטן שד ארבע שנים לאחר הבדיקה. אם תצליח, האסטרטגיה יכולה לעזור לאלו שנמצאים בסיכון גבוה תוך הפחתת נזקים מיותרים ועומס בדיקה עבור אנשים עם סיכון נמוך.
אלו רק הצצות לטיפולים רפואיים שנמצאים בתהליך. יהיה עוד הרבה מה לכסות ב-2025. כרגיל, זו הייתה שנה נהדרת לבלות איתך. תודה שקראת - ומצפה לשתף את מה שיש לשנה זו להציע!
קרדיט תמונה:אלזה אולפסוןעַלUnsplash
