המניות של Applied Therapeutics צונחות לאחר שה-FDA דחה תרופה למחלות מטבוליות

טיפול יישומי (מניות ) הצטרפו ביום שישי כאשר חברת הביופרמצבטיקה דיווחה כידחה את בקשתה לטיפול ניסיוני במחלה מטבולית נדירה המכונה גלקטוזמיה.

החברה אמרה שהיא קיבלה מכתב תגובה מלא (CRL) מה-FDA שהסביר כי לאחר שהשלימה סקירה של התרופה, govorestat, היא לא הייתה מסוגלת לאשר את בקשת התרופה החדשה של Applied Therapeutics (NDA) במתכונתה הנוכחית. ה-FDA הצביע על "ליקויים ביישום הקליני".

חולים עם גלקטוזמיה אינם יכולים לעבד את הסוכר הפשוט גלקטוז. החברה ציינה כי כ-3,300 אנשים בארה"ב סובלים מהמחלה, כמו גם 4,400 ב-. "בדיקת יילודים לגלקטוזמיה היא חובה בארה"ב וברוב מדינות האיחוד האירופי", אמרה החברה.

מייסד ושושנה שנדלמן הביעה אכזבה מההחלטה, וטענה כי ל-govorestat "יש פוטנציאל לשנות את חייהם של חולים עם גלקטוזמיה, שלדעתנו מוכיחים את רוחב נתוני היעילות והבטיחות המדגימים את יכולתו לעצור את הירידה בתוצאות הקליניות הדרגתיות, כולל קוגניציה והתנהגות".

Applied Therapeutics הוסיפה כי היא "בודקת את המשוב מה-FDA ומתכננת לבקש מיד פגישה כדי לדון בדרישות להגשה פוטנציאלית של ה-NDA או ערעור על ההחלטה יחד עם הצעדים הבאים המתאימים".

מניות Applied Therapeutics איבדו כשלושה רבעים מערכן בתחילת המסחר בבוקר.