בטח שמעת עלCRISPR- כלי עריכת הגנים שבעצם מאפשר למדענים לחתוך ולהדביק DNA, ולהסיר דברים כמוHIVוניוון שריריםמהתאים שלנו - ועכשיו מדענים גילו דרך לערוך RNA בדיוק באותה מידה.
RNA הוא בן דודו הביולוגי הקרוב של ה-DNA, האחראי על תרגום מסרים מהגרעין לשאר התא, והיכולת לשנות אותו עלולה לפתוח אפשרויות חדשות לגמרי למלחמה במחלות.
בדיוק כמועריכת /Cas9, ההליך החדש חותך באופן סלקטיבי RNA, מה שנותן לנו שליטה מיקרוסקופית על מידע גנטי, והאומרים חוקרים מאחורי זהזה יכול לפתוח את השיטה ניתן להשתמש כדי לחסוםולעצור את המחלה על עקבותיה.
"RNA הוא התוכנית שבאמצעותה גנים מווסתים תהליכים תאיים", הביולוג אוליבר רקהם מאוניברסיטת מערב אוסטרליה, שלא היה מעורב במחקר.סיפר לקולין באראס ממדען חדש. "הדבר המרגש במחקר הזה הוא שהוא פותח כעת אתלקלות התכנון הניסיוני שמעניקה CRISPR."
בעוד שה-DNA נושא את הקוד הגנטי עבור גופנו, RNA מבצע את ההוראות הללו ומפעיל את הקוד הזה. בעיקרון, ל-DNA יש את המתכונים אבל RNA קורא את המתכון הזה ומנחה את כל הבישולים.
ובעוד מדענים חשבו פעם שה-RNA הוא רק 'תווך', הם הבינו במהלך העשורים האחרונים שהוא עושה הרבה יותר מזה - הוא יכול לשלוט באיזהחלבונים מיוצרים בתא.
למעשה, המקורשיטת CRISPR/Cas9משתמש ב- aשילוב של מידע DNA ו-RNA למיקוד וירוסים בגוף, וזיהוי קוד גנטי שצריך להחליף. אבל כרגע, הוא מתמקד אך ורק ב-DNA.
כעת צוות בינלאומי של מדענים, בראשות פנג ג'אנג ממכון Broad של MIT והרווארד, גילה גרסה נוספת של CRISPR בשם C2c2, וניתן להשתמש בה כדי לחתוך מולקולות RNA באופן בלעדי.
בדיוק כמו CRISPR/Cas9, מערכת C2c2 התגלתה בתוך חיידקים, שם היא פועלת כמו זוג מספריים מולקולריות כדי 'לגזור' כל RNA של פתוגן פולש על מנת לנטרל התקף.
אבל ההבדל הוא ש-C2c2 מכוון רק ל-RNA, לא ל-DNA עצמו, מה שאומר שמדענים יכולים להשתמש בו כדי לבצע שינויים ולשלוט במה שקורה בתוך תא, מבלי לשנות את הקוד הגנטי עצמו.
הצוות של ג'אנג בדק את המערכת על ידי הכנסת C2c2 לתוךE. coliחיידקים, והראו שהם מסוגלים להשתמש בו כדי להשתיק גן פשוט על ידי מיקוד ל-RNA. הסיבה לכך היא שהם תקפו את ה-RNA הנושא את ההוראות מהגן, כך שהגן כבה למעשה, מבלי שנגע ב-DNA.
החוקרים אומרים ש-C2c2 אמור להיות מסוגל גם להיקשר ל-RNA מבלי לחתוך אותו, מה שיאפשר למדענים לעקוב אחר תנועת ה-RNA בתא ולנטר את ההשפעה שיש למידע גנטי משתנה על תא בודד, או בכל הגוף.
בעוד ששינויים ב-DNA הם קבועים, שינויים ב-RNA עשויים להשתנות ככל שהטיפול מתקדם, מה שנותן הרבה יותר הזדמנות להילחם במחלות.
"C2c2 פותח את הדלת לגבול חדש לגמרי של כלי CRISPR רבי עוצמה,"אמר ג'אנג. "יש מספר עצום של אפשרויות עבור C2c2, ואנחנו נרגשים לפתח אותו לפלטפורמה למחקר ורפואה במדעי החיים."
בעוד שהטכניקה יצרה נזק נלווה במחקר זה - RNA כלשהו שנראה דומה למולקולות המטרה הותקף בשוגג - זה עדיין ימים מוקדמים, ורקהם סיפרמדען חדששהתכונה יכולה להיות שימושית בטיפולים מסוימים.
"ב-אטיפול, למשל, מחיקת RNA 'מתבונן מהצד' כמו גם RNA יעד עשוי להציע דרך יעילה יותר להילחם בגידול."מדווח באראס.
זו לא הפעם הראשונה שמדענים מצליחים למקד ל-RNA במקום ל-DNA באמצעות טכניקות עריכת גנים, אבל ההבדל הוא ש-C2c2 משתמש בגישה טבעית יותר ורב-תכליתית יותר, ויכול להיות שיש לו מגוון של שימושים שונים. אנחנו לא יכולים לחכות לראות מה מדענים עושים עם זה.
תוצאות המחקר פורסמו במַדָע.
