שימוש בהרבהשיטת עריכת גנים /Cas9, מדענים הדגימו כיצד הם יכולים לערוךמחוץ ל-DNA של תא חיסון אנושי, ובכך, יכולים למנוע הדבקה חוזרת של תאים לא ערוכים.
אם לא שמעתם עלטכניקת עריכת גנים CRISPR/Cas9לפני כן, תתכוננו לשמוע עליו עוד הרבה ב-2016, כי זה אמור לחולל מהפכה באופן שבו אנו חוקרים ומטפלים בגורמים השורשיים למחלות גנטיות. זה מאפשר למדענים להצטמצם בגן מסוים, ולחתוך ולהדביק חלקים מה-DNA כדי לשנות את תפקודו.
CRISPR/Cas9 הוא מה שחוקרים בבריטניהקיבלו לאחרונה אישורלהשתמש בעוברים אנושיים כדי שיוכלו להבין איך לשפר את אחוזי ההצלחה של IVF ולהפחית הפלות, וזה מה שמדענים סיניםנתפסו בשימוש ב-2015לצבוט עוברים אנושיים על הנמוך למטה.
מוקדם יותר השנה, מדענים החלו להשתמש ב-CRISPR/Cas9 כדי לטפל בהצלחה במחלה גנטית - ניוון שרירים דושן -ביונקים חיים בפעם הראשונה, ועכשיו זה מראה פוטנציאל אמיתי כטיפול אפשרי ל-HIV בעתיד.
הטכניקה פועלת על ידי הפניית חלבונים 'כמו מספריים' לקטעים ממוקדים של DNA בתוך תא, ולאחר מכן הנחיה להם לשנות או 'לערוך' אותם בדרך כלשהי.CRISPRהכוונה לרצף חוזר ספציפי של DNA המופק מפרוקריוט - אורגניזם חד-תאי כגון חיידקים - אשר מזדווג עם אנזים מונחה RNA הנקראאדום9.
אז בעצם, אם אתה רוצה לערוך את ה-DNA של aבתוך תא אנושי, אתה צריך חיידק כדי להיכנס פנימה, להיתקל בנגיף, ולייצר גדיל של RNA זהה לרצף של ה-DNA הווירטואלי.
ה'רנ"א המדריך' הזהלאחר מכן ייצמד לאנזים Cas9, ויחד הם יחפשו את הווירוס התואם. ברגע שהם מאתרים אותו, ה-Cas9 מתחיל לחתוך ולהרוס אותו.
באמצעות טכניקה זו הצליחו חוקרים מאוניברסיטת טמפל לחסל DNA-1 HIV מגנום של תאי T בתרביות מעבדה אנושיות, וכאשר תאים אלו נחשפו מאוחר יותר לנגיף,הם היו מוגנים מפני הדבקה חוזרת.
"הממצאים חשובים ברמות רבות",אומר החוקר הראשי כאמל חלילי. "הם מדגימים את היעילות של מערכת עריכת הגנים שלנו בסילוק HIV מה-DNA של תאי T CD4, ועל ידי החדרת מוטציות לגנום הנגיפי, משביתים לצמיתות את שכפולו".
"יותר מכך", הוא מוסיף, "הם מראים שהמערכת יכולה להגן על תאים מפני הדבקה מחדש ושהטכנולוגיה בטוחה לתאים, ללא השפעות רעילות".
תוך כדי טכניקות עריכת גניםנבדקו בעברכשזה מגיע ל-HIV, זו הפעם הראשונה שמדענים מבינים כיצד למנוע זיהומים נוספים, וזה חיוני להצלחתו של טיפול המציע הגנה טובה יותר מהתרופות האנטי-רטרו-ויראליות הנוכחיות שלנו. ברגע שאתה מפסיק לקחת את התרופות הללו, ה-HIV מתחיל להעמיס שוב על תאי ה-T.
"תרופות אנטי-רטרו-ויראליות טובות מאוד בשליטה על זיהום HIV,"אומר חלילי. "אבל חולים בטיפול אנטי-רטרו-ויראלי שמפסיקים ליטול את התרופות סובלים מהתאוששות מהירה בשכפול ה-HIV."
יש עוד הרבה עבודה לעשות בהכנת הטכניקה הזו למשהו מתקדם יותר מתאי אנושיים בצלחת פטרי - במיוחד כשזה מגיע לדיוק מושלם עבור תהליך ה'חיתוך' - אבל זה צעד ראשון ומרגש.
התוצאות פורסמו בדוחות מדעיים.
