התרופה נקראת Jemperli, הלא היא דוסטרלימאב.
קרדיט תמונה: Jo Panuwat D/ Shutterstock.com
מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוד של טיפול פורץ דרך לתרופה לסרטן בשם dostarlimab (שם המותג Jemperli) שהראתה עד כה שיעור תגובה קליני של 100 אחוז לטיפול בחסר מקומי מתקדם לתיקון אי התאמה (dMMR)/מיקרו-לווין סרטן פי הטבעת עם חוסר יציבות (MSI-H).
"הייעוד של היום, המבוסס על שיעור תגובה שלמה קלינית חסרת תקדים של 100% של דוסטארלימאב שדווח עד כה, תומך בנתיב לסייע בשינוי פרדיגמת הטיפול בחולים עם סרטן פי הטבעת dMMR/MSI-H מתקדם מקומי, המתמודדים עם שליליות ארוכות טווח. השפעות על איכות חיים. ניסוי הרישום שלנו ב-AZUR-1 ממשיך לחקור דוסטארלימאב באוכלוסיית חולים זו." אמרהשאם עבדאללה, סגן נשיא בכיר, ראש עולמי לאונקולוגיה, מו"פ ב-GSK.
מהו ייעוד טיפול פורץ דרך?
ייעוד טיפול פורץ דרךעל ידי הנועדה להאיץ את הפיתוח והסקירה של תרופות המכוונות למצבים רפואיים חמורים, במיוחד כאשר ראיות קליניות מוקדמות מצביעות על כך שהתרופה מציעה שיפורים מהותיים לעומת הטיפולים הקיימים.
מהו סרטן פי הטבעת dMMR/MSI-H?
בארה"ב בשנת 2024, היו מעל152,000מקרים חדשים של סרטן המעי הגס - קבוצה של סוגי סרטן שאליהם נכנס סרטן פי הטבעת - שהיוו 7.6 אחוזים מכלל מקרי הסרטן החדשים.
ב5-15 אחוזשל סרטן המעי הגס, יש מנגנון תיקון חוסר התאמה ואי יציבות גבוהה של מיקרו-לוויין (dMMR/MSI-H), חריגות המשפיעות על תיקון ה-DNA כאשר הוא מועתק בתא. סטטוס dMMR/MSI-H יכול לשמש כסמן ביולוגי שיכול לעזור לחזות את התגובה לחסימת נקודת ביקורת חיסונית עם טיפול מתוכנת של קולטן מוות-1 (PD-1).
כיצד פועלת התרופה?
ג'מפרלי הנו נוגדן חד שבטי חוסם PD-1 המשמש כטיפול אימונותרפי המשפר את יכולת המערכת החיסונית לתקוף ולהכחיד תאים סרטניים. תרופה זו יכולה לסייע במיגור גידולי סרטן פי הטבעת ללא צורך בכימותרפיה, טיפול בקרינה או ניתוח - טיפולים סטנדרטיים שלעיתים קרובות יכולים להיות תופעות לוואי משמעותיות וארוכות טווח.
בניסוי שלב II מתמשך - הכולל מטופלים עם סרטן פי הטבעת dMMR/MSI-H ונתמך על ידי GSK - לכל 42 המטופלים שהשלימו את הטיפול היה100 אחוז תגובה קלינית, עם תופעות לוואי קלות בלבד, והתרופה נסבלה היטב.
יחד עם גידולים המעי הגס, ישנם מספר גידולים שניתן למצוא עם הסמן הביולוגי dMMR/MSI-H, כולל גידולים במערכת העיכול, רירית הרחם וגידולים מוצקים אחרים. בארה"ב, ג'מפרלי כבר אושרה לשימוש בחולים עם dMMR/MSI-H סרטן רירית הרחם מתקדם או חוזר, הן כטיפול עצמאי (מונותרפיה) והן בשילוב עם כימותרפיה.
ג'מפרלי מייצג שינוי פוטנציאלי באונקולוגיה, ומציע אפשרות טיפול לא פולשנית שיכולה לשנות את התוצאות עבור חולי סרטן פי הטבעת הללו תוך כדי לחסוך מהם את תופעות הלוואי של הטיפולים המסורתיים.
